罕见病治疗竞争格局：欧洲占据领先地位，2032年市场规模达1155亿美元

2023年罕见病治疗市场规模达1950亿美元，由于药物研究和审批的不断增加，预计2032年将增至4530亿美元。

早期疾病诊断得到重视，欧洲占据市场领先地位

由于疾病负担不断加重以及人们越来越倾向于早期疾病诊断，到2032年，欧洲罕见病治疗行业的规模将达1155亿美元。根据欧盟委员会的数据，2021年欧洲将有近3600万人被诊断患有罕见病。这些因素推动对早期诊断精确解决方案的需求，为罕见病治疗市场创造强劲的增长空间。此外，住院率的上升和支持性医疗保健政策的出台，也将促进整个地区对罕见病疗法的接受。

全球罕见病治疗市场规模及地区占比分析

数据来源：贝哲斯咨询

治疗性分子药物推出为罕见病治疗市场带来广阔发展前景

鉴于罕见病的负担日益加重，联邦政府机构正通过拨款管理来强调药物审批，以促进治疗研究。例如，2020年，美国FDA批准了一种治疗膀胱功能障碍的药物，与传统药物相比，治疗药物的作用机理更加新颖，因此制药业也一直以治疗药物的商业化为目标。因此，治疗性分子药物的快速推出将为全球罕见病治疗中心创造有利可图的增长前景。

成本效益等因素推动了非生物药物的采用

到2032年，非生物制药领域的年均复合增长率将超过10%，原因是这类产品具有免疫原性且副作用极小。这些药物被认为能有效治疗某些疾病，包括APDS（活化磷酸肌酸3-激酶delta综合征）和Felty综合征。此外，临床研究中的成本效益和非复杂性等因素预计将增加罕见病患者对非生物药物的消费。

中枢神经系统疾病负担日益加重，推动罕见病精准治疗的发展

鉴于脊髓和大脑神经细胞受到影响，导致肌肉失控的疾病发病率不断上升，预计到2032年，中枢神经系统（CNS）领域的罕见病治疗市场规模将达380亿美元。根据美国国家医学图书馆的数据，肌萎缩性脊髓侧索硬化症在全球每10万人中就有5人患病，对精准药物开发的强烈关注将进一步推动对治疗罕见病疗法的需求。

贝勒氏病在儿童中的高发病率将促进对儿科罕见病疗法的接受度

由于贝勒氏病的发病率不断上升，预计到2032年儿科患者领域的市场规模将超过1060亿美元。贝勒氏病是一种罕见的遗传性疾病，由于基因缺陷导致儿童肝功能衰竭。随着先进疗法的迅速普及，罕见病治疗解决方案将在儿科患者群体中获得相当大的市场。

高生物利用度和准确性将推动注射药物在罕见病治疗中的应用

根据给药途径，鉴于静脉给药的高生物利用度，2023-2032年，注射剂领域的罕见病治疗市场年复合增 长率将超过9%。注射剂能迅速见效，因此在治疗需要立即干预的疾病方面获得了广泛采用。由于对精确有效治疗的需求不断增长，注射用孤儿药的产量也将增加，从而促进罕见病治疗行业的发展。

罕见病疗法和药物的高成本阻碍了市场发展

尽管罕见病治疗市场呈增长趋势，但罕见病疗法和药物的高成本可能会在一定程度上对行业前景产生负面影响。根据贝哲斯数据，2020年每名罕见病患者每年的平均治疗费用估计约为32000美元。罕见病患者还需要便捷、充足的医疗保险来维持健康，所花费的成本高昂，一定程度上阻碍罕见病治疗市场的发展。

罕见病治疗市场细分
根据药物划分
生物制剂		非生物药品
根据给药途径划分
口服		注射
根据治疗领域划分
癌症	血液相关疾病		中枢神经系统(CNS)
呼吸系统疾病	肌肉骨骼疾病		其他疾病